会议提案

　　一、行业现状

　　1、背景介绍

　　近年来，细胞与基因治疗已成为医疗领域最具潜力和创新性的发展方向之一，美国、英国、日本等已率先用干细胞移植治疗疾病，并取得一定疗效。我国细胞基因药物研发也具备强劲的国际竞争力，基础研究成果丰硕、临床实验进展迅速，如阿基仑赛注射液在CAR-T细胞治疗领域已崭露头角、瑞基奥仑赛注射液亦凭借其卓越疗效与创新技术，在国际上取得了一定非凡实力，我国在细胞基因类药物研究领域正逐步从跟跑者转变为并跑者乃至领跑者。

　　近十余年间，国家通过一系列政策措施，积极推动细胞与基因治疗产业的快速健康发展。从2015年出台的《干细胞临床研究管理办法（试行）》支持干细胞临床研究到2024年8月北京市药品监督管理局核发全国首张干细胞《药品生产许可证》允许持证企业依法开展干细胞药品生产活动，再到2024年9月，商务部联合国家卫健委和国家药监局发布了《关于在医疗领域开展扩大开放试点工作的通知》，推动了细胞产业的政策扶持。截至目前，国内已有多家聚焦干细胞领域的生物技术公司成功获得融资。干细胞技术大规模应用已近在眼前，预计未来两年将呈现井喷趋势。

　　北京市委、市政府始终高度重视医药健康产业发展，将其作为助推北京创新发展的“双发动机”之一。2024年5月，北京市印发第三轮医药健康协同创新行动计划，明确提出聚焦细胞与基因治疗等新兴领域，加快布局科技攻关项目。大兴区作为北京市医药健康发展主阵地，仅生物医药基地园区已落地800余家企业，形成了疫苗、中药、高端医疗器械三个支柱板块，细胞基因治疗、核酸药物、医美、创新动物药、合成生物五个前沿赛道。我区应抓住得天独厚的发展条件和资源优势，加快推动区内细胞基因类企业的高质量发展，提高产业竞争力，加快形成新质生产力。

　　2、国际国内情况

　　在全球范围内，细胞治疗领域已展现出巨大的市场潜力和广阔的发展前景。国际方面：美国CRISPR Therapeutics公司作为全球基因编辑巨头，市值48亿美元。2024年1月获FDA批准，与其它机构合作的因编辑细胞疗法成功上市，专注儿童复发生血管闭塞病，目前还聚集于下一代的多款候选药，包括癌症、血液病及免疫系统方面的治疗，在抗衰老以及重大疾病领域前景广阔。Legend Biotech公司也是一家美国的细胞公司，在CAR-T细胞疗法领域建立了涵盖多种实体瘤和血液病治疗的产品组合，正与强生公司合作，在美国和欧盟进行产能扩张以满足需求。据分析师预计，到2030年，该公司经风险调整后的药物全球销售额将达到68亿美元。国内方面：中源协和注册资本超过4.6亿元，是干细胞行业的代表性企业之一，涉足干细胞采集存储、增殖与药物研发等多个环节。2024年11月，瑞普晨创宣布完成超亿元A轮融资，同时与贝达药业合作开发干细胞治疗业务，在人多能干细胞向胰岛细胞诱导分化技术领域展开深入合作。同期，中盛溯源宣布完成1.5亿元B轮融资，主要用于加速推进iPSC细胞治疗领域多款临床管线的临床开发，以及后续产品商业化，推动细胞治疗领域的发展。

　　二、面临的问题

　　1、细胞基因药物产业化路径单一，应用转化速度缓慢

　　目前，美国和日本的细胞产业发展较快，具有比较清晰的发展路径。其中，美国虽已形成了按药品管理的路径，但按《乔丹法案》，允许身患绝症的晚期恶疾患者自担风险尝试未经药监部门审批的实验性治疗和药物的规定，给予病人选择应用细胞技术治疗的权力；日本形成了既允许细胞技术应用也可以申报注册药物的“双轨制”。相比之下，我国细胞产业化路径形式单一，突出表现在细胞研究和技术不允许进入临床应用，必须申报药物注册，极大限制了细胞技术治疗的临床应用，增加药物申报注册成本和投资风险，成为我国细胞产业化路径的阻碍。

　　2、各环节监管部门不协调，阻碍新药上市进度

　　在我国，细胞药物类项目临床研究阶段的主管部门是卫健委，而临床试验阶段的主管部门是药监局。临床研究和临床试验阶段各自都会产生大量数据，但由于监管的不协调，就会出现临床研究阶段产生的数据，与药物申报的数据平台、标准不同，在申报药物临床试验时又不被认可，同时临床试验数据也无法反馈给研究阶段的情况，导致技术成果向药品注册转化过程中，仍须从零开始，极大的阻碍了细胞基因药物上市的速度。

　　3、产业链不完整，上中下游企业协同合作不紧密

　　目前，我区生物医药基地已经聚集30余家细胞基因企业，涵盖研发、生产等不同环节，为细胞基因药物产业化闭环发展奠定了企业基础。然而，尽管有了一定的企业数量集聚，但在某些细分领域或环节还存在企业数量不足、发展薄弱的情况，如在上游研发环节，缺少特定细胞培养设备的制造企业等，影响细胞种子库溯源的完整性等；部分中游企业之间的合作相对较少，各自为战，缺乏有效的资源共享和优势互补，导致在面对复杂的技术难题和市场竞争时，难以形成合力；下游企业与上、中游企业之间的信息反馈不够及时和准确，导致上游研发和中游生产无法根据市场需求进行及时调整优化；缺乏专业的、覆盖全产业链的公共服务平台，难以满足企业在不同发展阶段的需求，不利于上下游企业之间的合作与协同。

　　三、建议

　　1、明确发展目标与重点领域，制定细胞基因企业相关专项政策

　　长三角、珠三角等地已制定多项细胞基因产业相关专项政策，如上海市发布《浦东新区细胞和基因治疗产业发展行动方案（2023-2025）》提出“到2025年新增创新产品4-5个，其中1-2个进入国际主流市场，产业规模达到100亿元以上”；江苏省将细胞和基因技术产业纳入“10+X”未来产业体系，已建设国家生物药技术创新中心等重大科技基础设施，成立总规模100亿元的生物医药产业专项母基金及20亿元规模的天使母基金，推动产业发展；广东省科技厅2024年发布《广东省培育未来生命健康产业集群行动计划（征求意见稿）》提出“围绕基因技术、细胞治疗等5大领域重点工程发力，到2030年打造未来生命健康产业园，培育相关企业和创新成果应用场景等”。我区应学习借鉴这些地区的政策，结合生物医药企业集中的自身优势，进一步细化细胞基因产业规划，吸引更多相关企业集聚与协同发展，打造细胞基因产业特色园区。

　　2、建立健全产业发展资金，保障细胞基因企业发展

　　建立符合我区细胞基因类创新企业的成长发展资金，设立面向临床研究的政府专项资金，以此吸引社会各类资本积极参与细胞产业发展；同时，设立面向临床试验阶段的专项资金，鼓励和支持细胞药品尽快注册上市；设立细胞产业融资项目信息库，鼓励金融机构、投融资机构、保险机构等提高对细胞产业的资金支持，推进资金多元化供给。

　　3、加快新技术、新药品审批速度，建设细胞产业大数据服务平台和创新联合体

　　放宽细胞和基因治疗企业市场准入限制等政策，在符合法律法规和伦理规范基础上，为企业临床试验、应用转化等开辟绿色通道，简化审批流程，加快新药产品上市速度。建立统一的大数据服务平台，改变细胞产业链各环节数据和平台离散式存在、缺少应用转化的现状。实现技术研发、临床研究、临床试验等数据在同一数据平台上传输、共享并互认，解决因数据标准不同而带来的产业化缓慢问题。鼓励有条件的研究型医院、科研机构、企业组成协同创新联合体，搭建多级资源联动的产学研交流平台，聚焦细胞产业关键核心技术突破，提高临床资源利用效能，实现“产、学、研、用”有机统一，助推细胞企业产业化快速健康发展。

　　4、加强政府引导力度，促进细胞基因类企业闭环健康成长

　　我区应加强政府引导力度，组织细胞基因类中游生产企业与上下游企业、科研机构、医疗机构等开展交流合作活动，促进产业链中各企业在研发、生产、临床应用等环节的协同发展；持续加大对共性技术平台、第三方检验检测平台等专业服务平台的投入和建设力度，提升平台的技术水平和服务能力；设立细胞治疗示范中心，集中展示不同类型细胞治疗技术与产品应用流程、效果评估等内容，为医疗机构、企业及投资者提供直观了解细胞应用的平台；建设临床研究型病房，选取我区部分综合实力强的医院作为试点，开展多类型细胞治疗项目的示范场景，形成标准化治疗方案与临床路径，促进新药的应用与转化，加快我区细胞基因药物企业创新药上市速度。

　　办理报告

　　李利明委员:

　　您提出的关于“关于加大对我区细胞基因类创新企业扶持力度的建议”的建议收悉,现将办理方案报告如下:

　　一、规范优化“医药十条”政策，形成支持细胞与基因、高端医疗器械等医药健康产业发展政策高地。为切实加大对细胞基因类创新企业的扶持，区科委将对《大兴区促进医药健康产业发展的若干措施》（“医药十条”）进行规范优化。在创新资源落地板块，积极协助推动细胞与基因、高端医疗器械更具吸引力的政策。在创新成果转化环节，针对细胞基因和高端医疗器械成果，构建快速转化机制。通过优化举措，全方位提升“医药十条”对细胞与基因、高端医疗器械等前沿领域的支持高度，打造产业发展的坚实政策基石。

　　二、积极推进大兴区药品医疗器械创新服务站筹建工作。区市场监管局已将大兴区药品医疗器械创新服务站的筹建列为重点工作项目。目前，已成立专业筹建团队，计划2025年年底前实现药械服务站全部工作人员完成市药监局组织的岗前培训工作。在硬件设施建设上，计划打造一个功能齐全、设施先进的服务场所，满足企业多样化的服务需求。在软件建设方面，着手整合各类服务资源，与高校、科研机构、行业协会等建立紧密合作关系，汇聚政策解读、技术咨询、临床试验对接、注册审批辅导等一站式服务功能。药械服务站正式运行后，围绕加快药品在北京上市速度，一站式收集和反馈企业需求，为创新药械提供注册上市全程服务指导。

　　下一步，区科委将严格按照计划推进各项工作，加强与相关部门、企业和机构的沟通协作，确保政策优化和服务站筹建工作顺利进行，为大兴区细胞基因类创新企业营造良好的发展环境，助力我区医药健康产业实现跨越式发展。

　　北京市大兴区科学技术委员会